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作者: 做药的土豆

近日有消息称，法国制药巨头Sanofi与致力于RNAi疗法的Alnylam在完成对两款RNAi药物Patisiran和Fitusiran的交易重组后，正打算联手推进处于开发后期的罕见病新药Lumasiran，用于治疗原发性高草酸尿症I型，近日获得FDA授予的突破性疗法认定。

原发性高草酸尿症I型是一种罕见疾病，由过量的草酸生成导致肾衰竭，具有显著的发病率和死亡率，目前尚无批准的治疗方法。Lumasiran(ALN-GO1)是一种皮下注射的RNAi药物，搭载了Alnylam公司最新的ESC-GalNAc递送平台，能够降低肝中乙醇酸氧化酶(GO)的水平，从而消耗生成草酸所需的基质，减少草酸生成。

RNAi疗法可以阻断致病蛋白质的产生(图片来自Alnylam官网)

Sanofi打算通过与Alnylam的合作深耕血友病治疗领域，兵马未动，粮草先行，在此之前Sanofi早已完成了相关部署。年初Sanofi以116亿美元收购了Bioverativ公司，专攻血液罕见病的治疗。随后又以39亿欧元收购了Ablynx公司，获得了纳米抗体相关开发管线。收购Bioverativ可以解释Sanofi为什么对获得Alnylam的药物Fitusiran全球商业化发展权如此的感兴趣，这可以为公司提供更多的血友病治疗管线。

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